MALATTIE RARE: TANTI I PROBLEMI, TANTE LE SPERANZE

Rari ma uguali

Intervista con Nicola Spinelli, Vice Presidente UNIAMO ONLUS

Ci sono malattie che colpiscono un numero considerevole di persone per le quali le cure, pur sempre in evoluzione, sono note. Ci sono poi malattie che colpiscono un numero assai esiguo di persone e che vengono definite rare. Qui si apre uno scenario completamente diverso per il paziente e i suoi familiari. Per migliorare la qualità di vita delle persone colpite proprio da malattia rara, attraverso l'attivazione, la promozione e la tutela dei diritti vitali dei malati rari nella ricerca, nella bioetica, nella salute, nelle politiche sanitarie e socio-sanitarie è da segnalare l’attività di Uniamo Onlus, la Federazione Italiana Malattie Rare. Nicola Spinelli è il Vice Presidente. Lo abbiamo intervistato.


Quando, come e perché nasce la Uniamo Onlus?
Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare onlus nasce nel 1999 dalla volontà di venti associazioni di malati rari e familiari. In quegli anni in Europa si cominciava a parlare di malattie rare, oltre che di farmaci orfani. La Francia fu molto attiva e lì nacque il movimento dei malati rari, fu creata EURORDIS, l'organizzazione dei malati rari e familiari a livello europeo. Erano anni di fermento e fu sulla scia di questo entusiasmo che in Italia nacque la Federazione.

Cosa si intende per malattie rare? E quanti sono i pazienti affetti da queste patologie?
Sono definite rare le malattie a bassa prevalenza nella popolazione. Il rapporto soglia varia nel mondo. In Europa è di massimo 5 casi su 10.000 individui della intera popolazione.
Allo stato attuale non esistono dati accertati sul numero esatto dei malati rari. Ma è una mancanza che probabilmente verrà presto risolta con la realizzazione di registri e database europei per le malattie rare. Per alcune patologie esistono già e danno risultati molto precisi ed interessanti. In generale l'attuale stima è comunque rilevante: 1 milione e mezzo di pazienti in Italia, 30 milioni in Europa.

Oggi i pazienti affetti da patologie rare sono una priorità di sanità pubblica? Registrate inoltre un equo accesso da parte dei malati rari all'assistenza sanitaria e ai servizi socio-sanitari?
I programmi quadro europei sulla ricerca e sulla sanità pubblica hanno definito le malattie rare una "priorità di sanità pubblica". Ci teniamo particolarmente a questa definizione trasversale, perché dà una precisa dignità ad un problema che altrimenti sarebbe ancora più difficile da comunicare al pubblico, ma soprattutto ai decisori politici e amministrativi.
L'accesso al farmaco, alla terapia e all'assistenza costituiscono un grave problema per tutti i malati rari. Paradossalmente lo è proprio perché nel nostro Paese è forte la discrepanza di trattamento non solo tra regione e regione, ma addirittura tra province e comuni. Esistono degli ottimi casi, delle buone pratiche, delle eccellenze. Ma a fianco a queste ci sono anche le immobilità, le difficoltà anche solo a programmare una assistenza. Le motivazioni sono sempre ricondotte a mancanza di risorse economiche. Ma abbiamo rilevato spesso più che altro la difficoltà a comprendere proprio la prospettiva di priorità di sanità pubblica che hanno le malattie rare.

Quali i progetti su cui siete maggiormente impegnati?
La nostra progettualità è su vari fronti. Siamo anche particolarmente onorati di poter agire in progetti con il cofinanziamento e l'egida del Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali. Abbiamo sviluppato progetti rivolti alle associazioni di pazienti, per aiutarle a crescere nella conoscenza e nel sapersi muovere in un ambiente difficile e complesso come quello della pubblica amministrazione. Stiamo lavorando con più progetti ad approfondire, ma anche a immaginare delle applicazioni efficaci e sostenibili nel nostro Paese delle nuove normative europee e raccomandazioni nel settore delle malattie rare. Riteniamo doveroso da parte nostra cercare di essere un po' come delle cerniere tra l'Europa, che sta da tempo disegnando una precisa via per affrontare le malattie rare, e la nostra Italia, che si dibatte tra mille contraddizioni e voglia di allinearsi agli altri Paesi comunitari. La definizione di un Piano nazionale per le malattie rare, la valutazione della qualità dei Centri di competenza per le malattie rare da parte dei pazienti, la mobilità dei pazienti nel territorio europeo, la nuova farmacovigilanza aperta alla collaborazione dei pazienti, la sostenibilità del sistema malattie rare in Italia: sono alcuni degli argomenti progettuali che stiamo portando avanti. Ma non da soli, bensì anche con la collaborazione delle massime istituzioni, enti e portatori di interesse.

Quali sono le proposte che portate avanti come pazienti?
Un aspetto direi basilare è che il paziente con malattia rara sia visto e accolto dalle istituzioni quale interlocutore esperto, in grado di dare proprio col suo vivere la malattia rara quella conoscenza e quell'esperienza che possono essere la chiave per prendere migliori decisioni politiche o amministrative. In Europa è stato sviluppato un concetto ben preciso:"Il paziente al centro". Anni fa in Italia si diceva "Niente su di noi senza di noi". Questa filosofia permea quella che possiamo definire la via europea per le malattie rare. È una filosofia che ci piace, che sosteniamo e promuoviamo in Italia. Tutte le altre proposte sono conseguenza di questa che è fondamentale.

Quanto è importante formare pazienti consapevoli?
È il complemento di quanto espresso prima. Se da un lato è essenziale essere, da paziente, riconosciuti quale interlocutore, dall'altro il paziente deve crescere come persona. Può sembrare una esagerazione, ma l'avere una malattia rara può servire quale opportunità di crescita personale, perché ti mette in gioco e ti sfida. D'altro canto maggior consapevolezza significa anche riuscire a vivere meglio la malattia e non restarne schiacciati. Un discorso che si applica anche ai genitori o a chi si prende cura di un malato raro.

Come si ripercuotono i tagli al welfare sulla vostra attività e sul mondo dell’associazionismo più in generale?
La gravità della crisi finanziaria in cui ci si dibatte spesso è la giustificazione più semplice e apparentemente imbattibile per non voler neanche cominciare a porsi il problema delle malattie rare. Ciò che temiamo di più sono le facili ricette di risparmio, il procedere per intere categorie di persone. Si può organizzare meglio l'assistenza senza spendere un euro in più di quanto stanziato. Lo spauracchio nasce dall’avere poca conoscenza delle malattie rare, dei reali costi di assistenza e di terapia di un malato raro, che può vivere la sua vita nel tessuto sociale rimanendo una risorsa e non solo un peso economico della società. Purtroppo prevalgono ancora i terrorismi per cui i malati rari costano troppo, utilizzano farmaci costosissimi, non possono vivere se non sulle spalle della società. Tutto questo dimostriamo ogni giorno che non è vero.
Anche per l'associazionismo in sé non è un periodo felice. Ogni giorno incontriamo persone con malattia rara che non hanno una rappresentanza associativa e vorrebbero creare qualcosa. Ma quando si imbattono nella giungla di leggi, leggine, norme sparse e di difficile maneggio, rinunciano. Nel nostro piccolo cerchiamo allora di spiegare e aiutarli ad orientarsi.
Speriamo nella stabilizzazione del 5X1000, una delle poche cose belle degli ultimi anni. Mentre siamo preoccupati dalle nuove norme antievasione allo studio che vedrebbero le liberalità del privato a favore di associazioni come un indice di possibile reato di evasione fiscale. È assodato ormai il ruolo sussidiario del terzo settore nei confronti del cittadino. La qualità del servizio, la crescita, la struttura organizzativa, sono tutti costi notevoli, mentre le possibilità di raccolta fondi si riduce sempre di più. Caricare del sospetto su un atto di generosità e attenzione all'altro, quale può essere fare una donazione ad una onlus, non aiuterà di certo il terzo settore a fare di più e meglio.

Fare gruppo in Italia, ma anche in un contesto europeo. Con quale spirito partecipate a EURORDIS - European Organisation for Rare Diseases?
Fare gruppo in Italia è facile e difficile allo stesso tempo. Da un lato il nostro essere aperti ed estroversi ci porta facilmente a condividere, ma ad un livello successivo ci riveliamo anche possessivi e diffidenti, e la collaborazione reciproca ne soffre. Anche da questo punto di vista, mettersi in una prospettiva europea, fuori dai confini nazionali aiuta a raggiungere una distanza mentale che ci permette di vedere più freddamente anche i problemi e i limiti di casa nostra. EURORDIS è la nostra casa europea fin dalla nascita di UNIAMO. Siamo con un nostro rappresentante anche nel Board of Directors.
Lo spirito di condivisione, di consapevolezza che c'è da parte di EURORDIS, insieme con le federazioni affiliate dei vari Paesi è una continua e intensa attività per il bene dei malati rari. Grazie a EURORDIS le malattie rare hanno trovato una loro collocazione nei tavoli della Commissione Europea e nel Parlamento. Da cinque anni, l'ultimo giorno di febbraio si celebra ormai in tutto il mondo la Giornata delle Malattie Rare. Grazie al movimento dei pazienti e a EURORDIS che lo ha promosso e sostenuto, almeno un giorno nell'anno è dedicato a noi, ai nostri problemi e alle nostre speranze. È anche con spirito di gratitudine e di emulazione in chiave locale che proseguiremo il nostro cammino dentro e a fianco ad EURORDIS.



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